CGT药物研发策略研讨会
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细胞疗法由自体CAR-T产品逐渐进入到与通用型与多种免疫细胞疗法百花齐放的新阶段,2023年取得了显著进展,有三款新药获得批准(Casgevy、Lyfgenia和Omisirge,其中Casgevy是全球首个基于CRISPR编辑的药物),且产品研发进程仍在继续,行业将更加注重CMC和分析方法、制造能力和规模化生产。
基因疗法也从罕见病领域拓展到其他领域探索新的可能性。尤其是基于CRISPR的基因编辑与修饰技术的逐渐完善,更加带动了CGT产品在更小的片段上实现精准编辑的可能。由于在免疫原性、安全性和商业可行性方面仍然存在挑战,行业应进一步关注制定安全标准、改进分离技术和优化生产细胞系以提高制造能力。
(5个月前)
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