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粤港澳大湾区青年科学家及创业者发展计划

2023年1月主题沙龙暨

第十期莱迪健谈时光

基因治疗技术及产业化发展新趋势

时间：2023 年 1 月 13月下午2:00

地点：广州黄埔区开源大道188号广州莱迪创新科技园 1 栋 20 楼九州厅

线上参与：腾讯会议 914 650 369 （会议二维码见海报底部）

联合发起方（排名不分先后）：

生物岛管委会、香港科技园、默克广东创新中心、研发客、百济神州创新中心、DeepTech、Twist、广东省生物医药技术创新协会-湾区新药汇

协办单位：赛业、广州莱迪生命健康城

  自从 1972 年，Friedmann和 Robin 首次提出基因治疗的概念以来，2003 年全球首个基因治疗药物重组人p53 腺病毒注射液（商品名“金又生”）在中国获批，基因治疗赛道一直在小众技术赛道里显得非常低调。直到 2012 年欧盟 EMA 批准全球首款基于AAV的基因治疗药物 Glybera 上市、2015 年 FDA 与 EMA 批准 Amgen 公司的 Imlygic 治疗黑色素瘤药物的首款溶瘤病毒产品上市，基因治疗开始在全球成为创新研究热点。基因治疗的最大特点是基于基因疗法靶向 DNA，使得难以根治的遗传性疾病成为可能，并能在单次治疗实现长期化效果，如诺华研发的 Zolgensma ，利用 AAV9 载体递送 SMN1 基因靶向脊髓运动神经元，在给药后将近 4 年内疗效并未减弱。

  根据佛若斯特沙利文分析报告指出，2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展，从 2016年到 2020年，市场规模从 5040万美金增长到20.8亿美金，预期2025 年，全球基因治疗市场规模将近 305.4亿美金。本期沙龙，我们将聚焦在基因治疗赛道上，从产业链条上下游的角度探索一下行业的发展近况。

1.  基因治疗发展趋势概述 14:00-14:30

报告人：广东省生物医药技术创新协会 湾区新药汇 秘书长 莫凌霄

莫凌霄，中山大学微生物硕士、中欧国际工商学院MBA。在生命科学领域有15 年的商业经验，曾在跨国公司丹纳赫、德国默克担任销售、市场、BD等职位。在中国、东南亚及亚太地区有市场开拓经验。2018年开始，在粤港澳大湾区从事科技转化、企业孵化工作。2019-2021年，创建默克广东创新中心；2021年加入百济生物岛创新中心，进行战略发展规划、项目搜索引进及潜在投资项目管理。

内容简介：从宏观产业角度对基因治疗的技术链条进行概述，快速了解基因治疗的市场规模、主要公司的发展情况、治疗管线的进展、创新技术如何加速基因治疗产品研发以及工业化进程。

2.  眼科基因治疗相关模型开发及药效评价分享 14:30-15:00 

报告人：赛业生物眼科基因治疗负责人 李春莲博士

李春莲，中山大学博士。具有扎实的生物医学背景尤其擅长分子生物学实验技术，拥有多年丰富的疾病动物模型构建及药效评价经验，目前主要负责公司眼科CRO服务平台研发工作。

内容简介：自从2017 年美国FDA 首次批准治疗 IRDs（Inherited Retianl Disease 遗传性视网膜营养不良） AAV 基因疗法 Luxturna以来，眼睛由于具备免疫豁免特征以及致病基因明确等特征，在IRDs、AMD等眼科疾病中成为基因疗法理想的疾病领域，针对眼科疾病基因治疗的研发及申报，赛业开展了新的一站式研发服务能力，包括基于人工智能平台进行 AAV 衣壳蛋白设计优化，病毒包装与生产，药物有效性及安全性评价体系，基因治疗动物模型开发以及递送载体开发等。

3.  浅谈AAV基因治疗载体的工艺开发与生产放大 15:00-15:30

报告人：广州派真生物病毒业务部负责人 刘波

刘波，广州派真生物病毒业务部负责人，主要负责AAV病毒载体的工艺开发及GMP生产业务。从事基因治疗病毒载体领域15年以上，在AdV和AAV病毒的工艺开发与放大生产方面，积累了丰富的经验。曾负责2个AdV病毒项目的工艺开发与IND申报，项目分别进入临床I期和III期。负责多个AAV病毒项目的贴壁生产工艺和悬浮生产工艺的开发工作，项目正在IND申报中。

内容简介：目前，全球 AAV 基因疗法临床试验已经超过 300 项，AAV 的规模化生产是基因治疗药物上市前面临的其中最大瓶颈之一，如何在实现大规模高产的同时，最大程度降低空壳率和HCD的残留含量，从而提升安全性，并筛选出高感染性、高组织特异性 AAV 血清型提高基因治疗的效率等等，这些都是AAV病毒生产CDMO服务商面临的挑战，我们将邀请刘老师介绍其全球领先的 AAV 病毒载体包装研发及商业化放大能力、质粒 DNA 生产能力、AAV 血清型筛选技术平台，结合实战案例，与大家讨论基因治疗病毒载体产业化的解决方案。

4.  生物安全检测为基因疗法产品申报保驾护航 15:30-16:00

报告人：博瑞策CEO 刘海洋博士

刘海洋，英国伯明翰大学生物化学工程博士。曾任默克生物安全检测部门大中华区总经理, 14年生物安全检测技术法规、 销售及市场管理经验。建立并带领默克 生物安全检测中国团队(销售,市场, 技术法规,项目管理),与中国超过80 家生物制药企业建立业务合作关系。

内容简介：2018年美国 FDA 发布了六分关于人类基因治疗产品的科学指南，为基因疗法产品的监管法规搭建了重要的框架基础。从上市申报路径看，在计划开始临床试验申请时，申请企业需要提交工艺、生产、质量、动物药理学、毒理学以及临床方案等信息，作为评估产品的安全性是否支持进入人体试验的重要依据。对大多数基因治疗产品，目的基因是通过病毒载体引入，这些原材料需要提供完整的药学研究资料，包括主细胞库、工作细胞库、主病毒库和工作病毒库及相应的载体产品的生产工艺和质量控制等，在制备用于生产质粒 DNA 的工程菌库，应遵循 cGMP 基本原则按照指南进行相应检定。BRC 法规专家将就法规指南的要求进行分析实验的设计及流程解读。

5. 校企合作中的知识产权归属争议点梳理 16:00-16:30锦天城律师事务所

  报告人：上海锦天城（广州）律师事务所， 合伙人/律师 李雅

李雅，锦天城律师事务所合伙人，主要在广州办公室工作。 李雅律师毕业于广东财经大学法学院，后就读于英国伯明翰大学 （The University of Birmingham）取得商法硕士(L.L.M.) 。李雅律师自2008年开始执业，并自2018年成为锦天城合伙人。

内容简介：职务发明是我国专利制度的重要组成部分。一个完善的、明确的职务发明制度可以帮助企业妥善管理职务发明权属、减少与员工发明人的纠纷，同时还可以激励企业内部不断实现技术创新。在基因治疗行业，企业对来自内部、高校、医院、科研单位不同专利发明人的职务发明归属争议点梳理剖析。 

6.路演项目：人工智能助力创新基因治疗开发 16:30-17:00

报告人：广州译码基因科技有限公司 副总裁  任盛博士

任盛，武汉大学生物学学士，病毒学博士，并在美国辛辛那提儿童医院完成博士后研究。专注于病毒学研究和基因治疗药物研发，拥有多项病毒和基因治疗相关专利，曾参与中国首个眼科AAV基因治疗产品IND申报并获批。

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